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La terapia genica è un trattamento di riprogrammazione genetica delle cellule del sistema immunitario, che permette ai linfociti di attaccare e uccidere le cellule tumorali. Si utilizza un farmaco approvato dalla Food and Drug Admnistration lo scorso anno, nel 2017, dopo le varie sperimentazioni partite nel 2012 dagli USA.

Un bambino di 4 anni è stato il primo a beneficiare di questo trattamento di immunoterapia Car-T . finanziato dalla Regione Lazio e Air. I dottori dell’ospedale pediatrico del Bambino Gesù hanno utilizzato una sperimentazione finanziata da Air diversa da quella utilizzata in Usa: oltre alla piattaforma virale, è stato introdotto anche un gene suicida, che può essere attivato nel caso in cui le cellule riprogrammate non svolgano il loro dovere.

La terapia è stata somministrata al bambino perché non rispondeva più alle cure di chemioterapia: grazie all’infusione dei linfociti T modificati a distanza di un mese il bambino sta meglio. Gli esiti a lungo termine non sono certi ma per il momento è un buon traguardo e ci sono già altri candidati per questa terapia.