Il fattore VIII è una proteina adibita alla coagulazione del sangue. L’emofilia A è un difetto genetico per cui non viene prodotto il fattore VIII, e i pazienti affetti da questa malattia devono ricevere almeno tre iniezioni alla settima.

I medici del Barts Health NHS Trus di Londra hanno condotto un trial clinico per testare una nuova terapia genica per l’emofilia A e i risultati sono davvero soddisfacenti: 13 pazienti sono ora fuori trattamento e 11 riesco da soli a produrre valori vicino alla norma del fattore VIII esogeno.

Un virus geneticamente modificato corregge il difetto genetico della malattia: questa è la nuova terapia che consente alle persone affette da emofilia grave di avere una vita normale.

Il trial clinico è però ancora in via di sviluppo. Bisogna controllare l’effetto temporale di questa terapia. Per il momento questa terapia rimane comunque un grande passo avanti per la cura dell’emofilia A.