Le tre fasi della sperimentazione clinica

In questo articolo spiegheremo le tre fasi della sperimentazione clinica. Quando un’industria farmaceutica vuole immettere un nuovo farmaco nel mercato, deve prima dimostrarne la sua efficacia nel curare o prevenire una determinata malattia e capire qual è il rapporto tra i benefici e gli eventuali rischi che il nuovo farmaco potrebbe comportare. Vengono avviate così delle ricerche che possono durare tra i sette e i dieci anni e che si dividono in varie fasi.

Innanzitutto c’è una sperimentazione preclinica, in cui si indaga per capire come una determinata molecola si comporta e agisce su un organismo vivente. Gli studi vengono quindi eseguiti inizialmente “in vitro” e poi “in vivo”.

Gli studi “in vitro”

Durante gli studi in vitro, la sostanza sperimentata viene messa in una provetta insieme a delle cellule ottenute in coltura o a microrganismi. Vengono fatti quindi dei test in laboratori altamente specializzati.

Gli studi “in vivo”

Gli studi “in vivo” sono quelli effettuati sugli animali e vengono realizzati solo quando è stato dimostrato tramite gli studi in vitro che la molecola sperimentata ha effettivamente degli effetti terapeutici. In questa fase della sperimentazione si osserva quindi il comportamento e la tossicità della molecola su un organismo vivente complesso come quello di un animale. Contemporaneamente si ha modo di capire qual è la via di somministrazione migliore e come la sostanza viene assorbita e eliminata.

Le tre fasi della sperimentazione clinica

Le tre fasi della sperimentazione clinica servono a capire come il principio attivo agisce sull’uomo e quali benefici o problemi può comportare l’assunzione della molecola studiata.

Fase 1

Durante la prima della tre fasi della sperimentazione clinica si effettua un studio sulla sicurezza e sulla tollerabilità del medicinale. Solitamente, questi studi sono condotti in centri specializzati su un numero molto ristretto di volontari. Questo volontari, in genere, hanno un’età non avanzata e non sono affetti da alcuna malattia né sono predisposti. Solo in caso di gravi patologie, ad esempio i tumori, la prima fare della sperimentazione clinica può avvenire direttamente su soggetti malati.

Ad essere indagati sono gli effetti indesiderati della sostanza presa in esame. Per avere risultati ottimali i volontari vengono divisi in più gruppi e ogni gruppo riceve una dose diversa di farmaco.

È importante valutare in questa fase il rapporto tra il beneficio e il rischio apportato dalla molecola e solo se il livello di tossicità è accettabile la sperimentazione può passare alla fase due.

Fase 2

La seconda delle tre fasi di sperimentazione clinica serve a indagare l’attività terapeutica del farmaco, a capire cioè se la sostanza, oltre a non produrre effetti indesiderati come appurato nella fase 1, è in grado di produrre effetti curativi. In questo caso la sperimentazione non è più effettuata su soggetti sani come nella prima fase, ma in soggetti volontari affetti dalla patologia che la molecola dovrebbe curare.

I soggetti “arruolati” vengono divisi in più gruppi. Ogni gruppo di pazienti riceve una dose diversa di principio attivo e in certi casi (quando è eticamente possibile) un placebo.

Il placebo è una sostanza priva di efficacia terapeutica. È importante quindi che le valutazioni siano condotte siano fatte senza che il paziente sappia se il trattamento che ha ricevuto corrisponde al placebo o al principio attivo in esame. Questa fase può durare fino a due anni e serve a dimostrare la non tossicità e l’attività del nuovo principio attivo.

Fase 3

Nella terza delle tre fasi della sperimentazione clinica ci si interroga sull’effettiva efficacia del farmaco sperimentato rispetto a farmaci simili già in commercio. La sperimentazione clinica viene effettuata in questo caso su centinaia o migliaia di pazienti e l’efficacia del farmaco viene confrontata con altri farmaci già in uso, con un placebo o con nessun trattamento.

Ai pazienti viene assegnato casualmente il nuovo principio o un farmaco di controllo (in genere il trattamento standard per quella specifica patologia oggetto della ricerca) e, alla fine della sperimentazione, è possibile attribuire ogni differenza nella salute dei pazienti solo ed esclusivamente al trattamento. Il periodo di monitoraggio del nuovo farmaco dura dai 3 ai 5 anni e in questo lasso di tempo si controlla sopratutto l’insorgenza e la frequenza degli effetti indesiderati.

fonte: Aifa